El Síndrome Urémico Hemolítico (SUH) es una enfermedad muy grave que se produce por ingerir alimentos contaminados con la bacteria Escherichia coli, que puede estar presente en la carne, las frutas, las verduras, la leche sin pasteurizar o incluso en el agua. Esta bacteria produce la toxina Shiga (STEC), que es la que genera el SUH.
Su mayor incidencia es en la población pediátrica. Según la Organización Mundial de la Salud, Argentina tiene la tasa más alta del mundo en menores de cinco años (8,5 casos por cada 100.000 niños). Al año, hay en el país 5 mil infecciones por STEC, y 500 chicos desarrollan el síndrome. El SUH es la primera causa de insuficiencia renal aguda en niños y origina el 20 por ciento de los trasplantes de riñón pediátricos. Puede dejar secuelas de por vida como hipertensión y alteraciones neurológicas, y causa la muerte entre un 3 y 5 por ciento de los casos.
A partir de la urgente necesidad de contar con terapias específicas para esta enfermedad, investigadores del CONICET, el laboratorio Inmunova y el Hospital Italiano desarrollaron un medicamento biológico que podría transformarse en el primer fármaco capaz de evitar la progresión al Síndrome Urémico Hemolítico. Se trata de un anticuerpo similar al que se utiliza contra el veneno de serpientes o alacranes, lo que significa que actúa neutralizando la toxina en circulación, responsable de desencadenar el síndrome.
Recientemente, la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó los datos del primer estudio en voluntarios sanos adulto En esta primera fase participaron 14 personas del Registro de Voluntarios Sanos del Hospital Italiano, que recibieron el suero por vía endovenosa.
La prueba implementada por la sección de Farmacología Clínica del Hospital Italiano mostró un excelente perfil de seguridad y una farmacocinética (distribución del medicamento en el cuerpo) muy adecuada para su posterior aplicación.
Uno de los máximos responsables del proyecto, Fernando Goldbaum, investigador superior del CONICET en el Instituto de Investigaciones Bioquímicas de Buenos Aires (IIBBA, CONICET-Fundación Instituto Leloir) y director científico del Inmunova –de la cual es cofundador- manifestó ayer en una conferencia organizada en la sede porteña del Hospital Italiano en la que fueron presentados los avances: “Es un antisuero muy potente que es capaz de neutralizar a la toxina en modelos pre-clínicos. Lo realizamos en el Centro de Medicina Comparada (CMC) de la Universidad Nacional del Litoral (UNL) y el CONICET, en una fuerte articulación público-privada con INMUNOVA”
Este año está planificado iniciar el estudio clínico Fase 2/3, que se desarrollará con un equipo de pediatras y nefrólogos pediátricos del Hospital Italiano y de otros centros de todo el país. Los niños infectados con la bacteria E. Coli productora de toxina Shiga y en riesgo de desarrollar el SUH serán invitados a participar voluntariamente y bajo todas las regulaciones de la ANMAT en el ensayo clínico, que buscará demostrar la eficacia y seguridad del producto en comparación con la administración de placebo sumado al tratamiento estándar.
“Estamos muy contentos de protagonizar la idea de hacer investigación básica para llevarla a un producto que pueda curar una enfermedad y muy orgullosos de estar gestando el primer producto biotecnológico desarrollado totalmente en Argentina de alcance global, porque pensamos va a ser el primer medicamento que va a tener la posibilidad de frenar el SUH”, concluyó el investigador.
FUENTE: https://www.infobioquimica.com/new/2019/05/20/avanzan-en-la-aprobacion-de-un-suero-para-prevenir-el-sindrome-uremico-hemolitico/